李晓江团队等首次证明,CRISPR基因编辑能有效改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状
该工作利用AAV病毒载体表达CRISPR-Cas9基因编辑的技术修复及敲除亨廷顿猪模型的突变基因,首次在国际上证明基因治疗能有效的改善神经退行性疾病大动物模型的病理变化以及行为症状。
2023-02-21
Science子刊:利用基于CRISPR的工具重新激活沉默的MECP2基因拷贝,有望治疗雷特综合征
在一项新的研究中,研究人员发现,他们可以在实验室中重新激活雷特综合症神经元(即受雷特综合征影响的神经元)中的MECP2正常拷贝,而且这可以有效恢复神经元功能。
2023-02-16
【盘点】2022年CRISPR/Cas研究进展
CRISPR/Cas9是继“锌指核酸内切酶(ZFN)”、“转录激活子样效应因子核酸酶(TALEN)”之后出现的第三代“基因组定点编辑技术&r
2022-12-27
Science子刊:利用CRISPR-Cas9校正RBM20致病突变有望治疗扩张型心肌病
在一项新的研究中,来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员利用CRISPR-Cas9基因编辑系统,在人类细胞和扩张型心肌病的小鼠模型中校正了导致这种疾病的突变。
2022-12-29
科学家发现,每天多运动20分钟,就与9种住院相关疾病的风险降低有关
运动的确是好处多多啦,比如说增强免疫力、改善心肺健康、提升胰岛素敏感性、减少全身炎症等等。每天只来20分钟的话,感觉也不难呢!
2023-02-20
郑州大学张开翔/高华团队开发新型CRISPR检测平台,点亮血浆外泌体中的癌症生物标志物miRNA
该研究开发了一种脂质体介导的膜融合CRISPR平台——MFS-CRISPR,该平台使用CRISPR-Cas13a来检测血浆外泌体中微量的癌症相关miRNAs
2023-02-08
Genome Biology:利用CRISPR-dCas13系统追踪发育胚胎中的转录记忆和mRNP出核
该研究通过在斑马鱼胚胎中建立耗时短和优化的CRISPR-dCas13系统,首次在多细胞生物体内不依赖遗传操作,直接观察并追踪内源mRNA转录和mRNP出核。
2023-02-01
Nature Communications:利用Cas9TX在年龄性黄斑病变小鼠模型中实现高效且安全的基因编辑
CRISPR-Cas9是目前领域内最为常用的基因编辑工具,在基础科研领域以及临床应用上都有着广阔的使用前景。然而Cas9在完成靶向位点突变的同时,还会在脱靶位点进行切割
2022-12-31